Wat is het doel van het onderzoek? uitklapper, klik om te openen

We onderzoeken specifiek jonge (18-50 jaar) mensen met PXE. Eerder onderzoek heeft aangetoond dat etidronaat in een oudere groep mensen verkalking in de bloedvaten kan afremmen. We willen graag onderzoeken of het geven van etidronaat bij jongere PXE-patiënten ook verkalkingen kan voorkomen.

Wie kan deelnemen aan het onderzoek? uitklapper, klik om te openen

• U hebt PXE.
• U bent tussen de 18 en 50 jaar oud.

Wat houdt deelnemen aan het onderzoek in? uitklapper, klik om te openen

Het onderzoek duurt twee jaar. Alle patiënten worden geloot in een van de twee behandelgroepen: etidronaat of placebo (een niet-werkzaam medicijn). Gedurende twee jaar gebruiken ze het middel dat is voorgeschreven, etidronaat of placebo. Dat gaat steeds in een cyclus van 12 weken, waarbij de eerste twee weken dagelijks het medicijn geslikt wordt, daarna volgt er een periode van 10 weken, waar geen medicijn wordt genomen.

Er vinden drie momenten van onderzoeken plaats. Aan het begin van de studie is er een dag waarop alle onderzoeken plaatsvinden, dit duurt de hele dag. De onderzoeken die dan plaatsvinden zijn: bloedafname, MRI-scan, CT-scan, vaatonderzoeken, wandeltest, oogonderzoek, huidbiopt. Halverwege de studie, dus na één jaar, vindt er een kortere onderzoeksdag plaats, waarom alleen oogonderzoeken en bloedafname plaatsvindt. Na twee jaar, aan het eind van de studie, vinden nog een keer alle onderzoeken plaats die ook bij de eerste meetdag zijn gedaan.

Etidronaat is een middel wat vroeger gebruikt werd voor botontkalking, er is dus veel ervaring mee. Bijwerkingen kunnen voorkomen: sommige patiënten hebben last van wat lossere ontlasting in de weken dat ze de pillen slikken.

Het voordeel van meedoen aan dit onderzoek is de mogelijkheid dat u etidronaat krijgt, waarvan we denken dat het vaatverkalking kan voorkomen. Het kan natuurlijk ook dat u in de placebogroep terechtkomt en geen werkzaam medicijn krijgt. Dit onderzoek is erg belangrijk voor de toekomstige behandeling van PXE. Door mee te doen helpt u aan het ontdekken van een medicijn voor PXE.

Wie zijn de onderzoekers? uitklapper, klik om te openen

Het onderzoeksteam bestaat uit:

Hoofdonderzoeker:
Dr. Wilko Spiering, internist-vasculair geneeskundige

Uitvoerend onderzoeker:
Melanie Haverkamp, arts-onderzoeker

Verpleegkundige:
Corina Joosten, onderzoeksverpleegkundige
Sara Soldan, onderzoeksverpleegkundige

Geïnteresseerd in deelname? uitklapper, klik om te openen

Wilt u deelnemen aan deze studie? Stuur ons dan een mail naar pxe@umcutrecht.nl.

Meer informatie uitklapper, klik om te openen

• Algemene informatie over het ziektebeeld PXE.
• Voor meer informatie over de studie, mail naar: pxe@umcutrecht.nl.

Laatst bijgewerkt op uitklapper, klik om te openen

8 augustus 2022